Il continuo progresso nelle conoscenze della biologia di base e nella diagnosi, clinica e terapia dei disordini emorragici congeniti richiede un costante aggiornamento da parte non solo degli esperti del settore ma anche da parte degli specialisti che cooperano nel garantire un elevato standard di multi-disciplinarietà diagnostico-terapeutica. Lo studio della biologia molecolare può fornire non solo una utile delucidazione dei rapporti genotipo-fenotipo ma anche suggerire approcci terapeutici differenziati in accordo al background molecolare. Nella malattia di von Willebrand la valutazione del rischio emorragico consente una migliore uso delle risorse terapeutiche volte al miglioramento dell’appropriatezza prescrittiva. L’introduzione dei nuovi anticoagulanti orali e la maggior conoscenza del rischio emorragico ad essi associato sottolinea ancora una volta la necessità di una approfondita disanima del ruolo del laboratorio specialistico. Infine, la rivoluzione terapeutica che si sta verificando nel mondo dell’emofilia, con la definitiva introduzione nella pratica clinica dei prodotti ad emivita prolungata e l‘uso della tecnologia terapeutica degli anticorpi monoclonali nei pazienti con inibitori sta contribuendo a ridurre drasticamente il rischio emorragico di questi pazienti e promettono il raggiungimento dell’obiettivo dello “zero bleeding”. Tuttavia, nei pazienti candidabili, l’immunotolleranza rimane fondamentale e rimane cruciale l’identificazione dei fattori predittivi di successo o fallimento di tale presidio terapeutico. Questi temi verranno rivisitati e dibattuti da riconosciuti esperti del settore, fornendo le informazioni necessarie ad una corretta interpretazione degli argomenti trattati, delineando nel contempo i futuri scenari nel settore.
Walter Ageno (Varese)
Carlo Balduini (Pavia)
Giancarlo Castaman (Firenze)
Antonio Coppola (Parma)
Paolo Cortesi (Milano)
Augusto Bramante Federici (Milano)
Silvia Linari (Firenze)
Maurizio Margaglione (Foggia)
Flora Peyvandi (Milano)
Mirko Pinotti (Ferrara)
Domenico Prisco (Firenze)
Angiola Rocino (Napoli)
Sophie Testa (Cremona)
Alberto Tosetto (Vicenza)
Piazza dell'Unità Italiana, 6 - Firenze
7 settembre 2018
09.00 - 09.30 Saluti e presentazione dell’evento
I SESSIONE - Moderatori: G. Castaman, M. Margaglione
09.30 - 10.00 Come e quando trattare le piastrinopenie familiari (C. Balduini)
10.00 - 10.30 Il difetto di fattore VII: cosa può insegnare al clinico lo studio della biologia molecolare (M.Pinotti)
10.30 - 11.00 La terapia sostitutiva nella malattia di von Willebrand: quando, come, a chi. (A.Federici)
11.00 - 11.30 Coffee break
II SESSIONE - Moderatori: D. Prisco, W. Ageno
11.30 - 12.00 Porpora trombotica trombocitopenica: come eseguire il follow-up, rischio di recidiva e suo trattamento (F. Peyvandi)
12.00 - 12.30 Il rischio emorragico e trombotico con i nuovi anticoagulanti orali (A.Tosetto)
12.30 - 13.00 Quando e come il laboratorio può aiutarci con l’uso dei nuovi farmaci anticoagulanti (S. Testa)
13.00 - 13.30 Discussione
13.30 - 14.30 Lunch
III SESSIONE - Moderatori: G. Castaman, A. Rocino
14.30 - 15.00 I farmaci long-acting nell’emofilia: rivisitazione delle indicazioni sulla base della pratica clinica ? (S.Linari)
15.00 - 15.30 Come cambia la terapia dell’emofilia con l’arrivo dei nuovi farmaci sottocute (G. Castaman)
15.30 - 16.00 Quale ruolo per l’immunotolleranza nei nuovi scenari terapeutici dell’emofilia (A. Coppola)
16.00 - 16.30 Farmacoeconomia nella gestione del paziente emofilico, alla luce dell’arrivo delle nuove terapie (P. Cortesi)
Questionario ECM
Chiusura del Convegno